Пацієнти від 1 місяця до 6 років: рекомендована початкова доза Kuvan Sapropterin становить 10 мг/кг, які приймаються один раз на день. Для пацієнтів 7 років і старше: початкова доза Кувану, що рекомендується, становить від 10 до 20 мг/кг, що приймаються один раз на день. Якщо використовується початкова доза 10 мг/кг на день, то відповідь на терапію визначається зміною Phe у крові після лікування дозою 10 мг/кг на день протягом періоду до 1 місяця. Рівень Phe у крові слід перевіряти після 1 тижня лікування та періодично протягом місяця.

Якщо Phe у крові не зменшується від вихідного рівня 10 мг/кг на день, дозу можна збільшити до 20 мг/кг на день. Пацієнти, у яких Phe у крові не знижується після 1 місяця лікування у дозі 20 мг/кг на день, не відповідають на лікування, і у цих пацієнтів слід припинити лікування Куваном. Якщо використовується початкова доза 20 мг/кг на день, то відповідь на терапію визначається зміною Phe у крові після лікування Куваном у дозі 20 мг/кг на день протягом 1 місяця.

Рівень Phe у крові слід перевіряти після 1 тижня лікування Куваном та періодично протягом першого місяця. Лікування слід припинити у пацієнтів, які не відповідають Кувану. Як тільки чутливість до Кувану буде встановлена, дозування може бути скоригована в межах від 5 до 20 мг/кг на день залежно від реакції на терапію. Періодичний моніторинг Phe у крові рекомендується для оцінки контролю Phe у крові.

Спосіб застосування: Куван слід приймати внутрішньо під час їжі, щоб збільшити абсорбцію, бажано в один і той же час щодня. Таблетки можна проковтнути або повністю, або розчинити в 120-240 мл води або яблучного соку і прийняти внутрішньо протягом 15 хвилин після розчинення. Таблетки можуть розчинитись протягом декількох хвилин. Щоб таблетки швидше розчинялися, їх можна розмішувати чи подрібнювати. Пігулки можуть повністю розчинитися.

Пацієнти можуть бачити маленькі шматочки, що плавають на поверхні води чи яблучного соку. Це нормально та безпечно, пацієнт може проковтнути такий розчин. Якщо після вживання ліків пацієнти все ще бачать шматочки таблетки в ємності, можна додати ще води або яблучного соку, щоб переконатися, що всі ліки прийняті. Таблетки Куван Сапроптерин також можна подрібнити, а потім змішати з невеликою кількістю м'якої їжі, як яблучний соус або пудинг. Пропущена доза повинна прийматися якнайшвидше, але дві дози не повинні прийматися в один і той же день.

Куван відноситься до фармакологічної групи препаратів, що впливають на систему травлення та метаболізм людського організму. Діюча речовина у його складі – дигідрохлорид сапроптерину. Цей лікарський засіб використовується при терапії гіперфенілаланінемії у дорослих та дітей, хворих на фенілкетонурію, а також у замісному лікуванні гіперфенілаланінемії з недостатністю тетрагідробіоптерину (ВН4).

Механізм дії

Куван посилює активність ферменту, який бере участь у метаболізмі фенілаланіну. Таким чином, він сприяє дотриманню балансу його вмісту в крові, який порушується при фенілкетонурії. При терапії дефіциту ВН4 цей препарат безпосередньо заповнює нестачу цієї речовини у крові пацієнта.

Протокол застосування Кувану

При лікуванні фенілкетонурії Куван призначається у початковій дозі, що становить 10 мг на 1 кг маси тіла пацієнта 1 раз на добу. Згодом доза препарату регулюється і може бути збільшена максимум вдвічі. У замісній терапії при дефіциті ВН4 початкова доза Кувану становить від 2 до 5 мг на 1 кг маси тіла пацієнта 1 раз на добу. Залежно від біохімічних показників крові доза може бути збільшена до 20 мг/кг на день. Цю кількість іноді ділять на 2 або 3 прийоми на добу.

Ефективність використання

Куван на даний момент є першою та єдиною речовиною, яка достовірно довела свою ефективність для зменшення вмісту фенілаланіну в крові хворих на фенілкетонурію. Результати кількох клінічних випробувань продемонстрували безпеку та результативність використання цього препарату, що дозволило у 2014 році комісії Європейського Союзу рекомендувати його застосування не лише у дорослих, але навіть у дітей віком до 4 років.

Протипоказання

Алергічні реакції на сапроптерин та інші компоненти, що входять до складу Кувану.